繼世界首個體細胞克隆猴之后，我國在大動物模型研究領域又誕生一項重要成果——世界首例神經疾病基因敲入豬在中國誕生。
記者從中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院獲悉，由中國科學家領銜的國際研究團隊經過4年努力，利用基因編輯技術和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準地模擬出人類神經退行性疾病。
該成果將于北京時間3月30日在國際著名學術期刊《細胞》（CELL）在線發表。論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員、美國Emory大學李世華教授。
中國科學院院士裴鋼得知該成果后稱，我國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次我國科學家又在豬的疾病模型研究中取得重大進展，表明我國在大動物模型方面的研究中已走在世界前列，將極大地推動我國生物醫藥產業的創新發展。
亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側索硬化癥等是當今社會嚴重威脅人類健康的神經退行性疾病。這些疾病伴隨年齡漸長而產生、可遺傳、呈漸進性發展，由于缺乏合適的動物模型進行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。
此次實驗結果發現，中國科學家領銜研制出的亨廷頓病基因敲入豬模型，不但能夠模擬亨廷頓病患者在大腦紋狀體的神經元選擇性死亡的典型病理特征，在行為上也表現出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為。更難能可貴的是，這些病理及行為學表型都可以穩定地遺傳給后代。
該團隊稱，神經疾病基因敲入豬的成功將推動我國發展出大動物疾病模型的醫藥研發產業鏈，促進針對阿爾茨海默病、帕金森癥等神經退行性疾病以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發進程。同時，該動物模型可用于干細胞治療等手段的臨床前評價，最終造福于人類。（記者 邱晨輝）
